世界上第一次：Fudan小胶质细胞替代疗法取得了突

众议院7月13日报道说，来自福丹大学上海医学院的彭博和饶·扬西亚队与上海北海大学的Cao Li的Cao Li团队合作（以及上海第六人的医院团队）。这项研究首次通过将病原体小胶质细胞更改为中枢神经系统证实，轴突扩大色素白细胞白细胞白细胞病（ALSP）的致命疾病的发展被成功地阻止，在第一个小时，临床可行性和长期有效性的有效性和长期有效性是有效性的。小胶质细胞的有效性以及Micoglia效力的有效性以及Micoglia效力的有效性以及Micoglia的有效性和Micoglia的有效性。有系统地证明了人类患者。根据官方报告，在E治疗后长达24个月的E随访期，该疾病停止发育，保持运动功能和认知能力保持稳定。相关结果于7月11日发表在科学中。小胶质细胞本质上是中枢神经系统（CNS）中的免疫细胞。小胶质细胞功能障碍会导致中枢神经系统中各种疾病。 CSF1R主要在小胶质细胞中表达，对于小胶质细胞的安全性和功能至关重要。 CSF1R biollelic mutations lead to the removal of congenital microglia and perinatal death in both humans and rats, while monoallelic mutations lead to CSF1R associated with microglia (CAMP), the main form of axon expansion starting with pigment glial leukoencephalopathy (ALSP) in older) ALSP is a hereditary neurodegenerative disease caused by CSF1R gene mutations.该患者患衰老疾病，平均安全期约为3 - 6。8年。突变导致小胶质细胞的工作异常，当HAT减少了小胶质细胞的数量，并从“大脑脱水”变为“破坏性”，从而导致白对象脱髓鞘向大脑，轴突的炎症，供应和摩托车的衰减，并最终导致神经功能的丧失。在我的国家，发病后ALSP患者的平均安全期仅为3年。目前，世界上没有明确有效的治愈方法。患者在疾病发展期间经常失去照顾自己的能力，生活质量非常困难。 ▲基于小胶质细胞替代的细胞治疗方法，这项研究不仅在动物模型中实现了出色的小胶质细胞替代，而且还完成了对8名ALSP患者的两年随访，证明传统的脑骨骨骨踢（TBMT）可以通过更改机制并防止患者的病情替换小胶质细胞。它标志着国际领先的位置我国家在小胶质细胞替代领域的离子。实际上，彭博的团队首先提出了2020年初的“小胶质细胞替代方法”。这种创新的疗法降低了传统的“细胞转移”，发展了三个路径：BMT先生（供体骨髓），该疗法在去除病变后的健康骨髓细胞中种植在健康骨髓细胞中，并通过小胶质细胞中的血液胶质细胞，在小胶质细胞中通过小胶质细胞。在小鼠模型中替换的效率超过92％。 MR PB（外围献血者替代者）使用更容易获得的外周血细胞，其替代替代量为80％。 MR MT（基于本地位点的移动），准确的NA取代了大脑特定区域中的细胞，以减少对其他区域的破坏。这种方法称为Mister（一种小胶质细胞干预疗法和通过替代进行的增强方法），这种方法来自随后的现场研究的知识和灵感。研究团队减少了这个APProACH具有ALSP的治疗潜力。 ▲世界上实施的小胶质细胞替代方法的首次研究完成了一个主要动物模型，该模型首次模仿了人类ALSP的人类病理。传统的ALSP动物模型（例如CSF1RWT/KO或CSF1R-ΔFIRE小鼠）并未真正再现“减少但丢失”的患者的病理特性，并且在某种规模上限制了对研究开发的限制。基于全球缝隙的突变trum，团队建立了一个携带CSF1R基因热点突变的小鼠模型（分别对应于小鼠的I792T和E631K突变），并全面地重现病理和行为特征有效性。为了验证临床关系，研究小组对8例ALSP患者进行了基于TBMT的小胶质细胞疗法。通过使用非侵入性技术来想象层压成像的积极释放（PET），研究小组发现，它增加了它的代谢大脑中的葡萄糖。有趣的是，在24个月的随访期间，磁共振成像（MRI）和临床检查表明，患者疾病的发展是在发挥作用，保持运动功能，并且认知能力保持稳定。该研究还为先前的临床病例提供了一种解释，其中最初被误诊为成人余质性白细胞增生症的ALSP患者在接受TBMT后达到了长期稳定性。这也是小胶质细胞替代技术的临床可行性和长期效率首次被系统地证明对人类患者。